Colectivo Ataxias en Movimiento

Resumen de estrategias terapeúticas extraidas del congreso de la FARA en Washington

1. MitoQ fase II empezará en 2007.

2. EPI-A0001 podría aparecer como fármaco para la Ataxia de Friedrieich dentro de poco. No se han visto datos concluyentes sobre el grado de efecto terapeutico, pero parece que si hay efectos positivos estos son de caracter suave.

3. Los inhibidores de acetilasas de histonas (inhibidores HDAC) demuestran muy poca toxicidad en animales y estimulan un aumento del nivel de frataxina en celulas de Ataxia de Friedrieich en aproximadamente dos a tres veces. Podrian entrar en pruebas clínicas dentro de un año.

4. La EPO tiene un efecto positivo suave: estimula un aumento del nivel de frataxina en pacientes de Ataxia de Friedrieich en dos veces aproximadamente. En un grupo pequeño (10-12) de pacientes, 8 semanas de duración.

5. En Sidney (Australia) se ha comprobado que un quelante mitocondrial de hierro puede revertir los efectos cardiacos en el modelo murino de Ataxia de Friedrieichde Estrasburgo sin tener efectos adversos sobre otras fuentes de hierro, por ejemplo en la hemoglobina. Esto está apoyado por resultados con otros quelantes de hierro en varios laboratorios.

Congreso americano de la Friedreich's Ataxia Research Alliance

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