La primera, dirigida por el Dr. Javier Díaz Nido del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (Madrid), en colaboración con el equipo del hospital Gregorio Marañón (Madrid) consiste en establecer líneas celulares neurales a partir de donaciones de mucosa olfativa de enfermos de Ataxia, así como de personas sanas. Se estudiará la validez de las líneas neuronales derivadas de los pacientes como "modelo celular" de la enfermedad y se ensayarán posibles agentes terapéuticos, tanto fármacos convencionales como proteínas recombinantes o vectores de terapia génica. Una vez comprobada la eficacia del agente terapéutico en las células, se podría pasar a estudios preclínicos con animales de experimentación para a continuación iniciar la fase clínica y tratar con estos fármacos a los enfermos de Ataxia.
La segunda línea la dirige el Dr. Manuel Álvarez Dolado del Centro de Investigación Príncipe Felipe (Valencia). Consiste en trasplantar células madre derivadas de la médula ósea de un ratón sano a un ratón con ataxia para tratar de regenerar las neuronas que van muriendo, mediante un mecanismo de fusión celular de reciente descubrimiento. La fusión entre la célula madre y la neurona en degeneración permite el intercambio de genes y la reversión de la mutación que padece la neurona enferma. Ello permite la supervivencia de la neurona y, por lo tanto podría curar la ataxia. De tener éxito con el tratamiento del ratón con ataxia, el mismo tipo de terapia celular sería de fácil aplicación en la clínica y estaría disponible en personas con ataxia muy rápidamente.
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